Adipose-derived mesenchymal stem cells for the treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis. A phase I/II safety and efficacy clinical trial.

มีการศึกษาในมนุษย์หลายฉบับที่แสดงสัญญาณเชิงบวก ขณะที่วิธีวิจัยและขนาดตัวอย่างยังคงพัฒนาต่อไป

• ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
• ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
• ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
• ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
• กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง

บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)

Introduction Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a progressive and fatal neurodegenerative disease with few treatments available. Mesenchymal stem cells have arisen as a potential treatment option for ALS due to their immune system modulation and their neuroprotective effects. This clinical trial aimed to evaluate the safety, efficacy and feasibility of three intravenous doses of autologous adipose-derived mesenchymal stem cells (AdMSC) in ALS patients. Methods A multicentre, randomized, parallel group, placebo-controlled, double-blinded clinical trial (EudraCT: 2011-006254-85) was conducted in 40 patients with ALS in treatment with riluzole. Patients were randomized 1:1:1:1 into the following treatment groups: 1 × 10 6 cells/kg, 2 × 10 6 cells/kg, 4 × 10 6 cells/kg and placebo. After a 6 month follow-up, patients in the placebo group were randomized 1:1:1 to receive one of the three doses of AdMSC and they were followed up for another 6 months. Lastly, all patients were followed-up in a 36-month open-label extension. Safety was mainly assessed through the evaluation of adverse events and their relationship with the medicinal product. Several variables were measured to assess efficacy, such as ALS Functional Rating Scale, Ashworth spasticity scale, neurophysiological and neuropsychological parameters and overall survival. The feasibility of the procedure was assessed through

ระดับหลักฐาน

มีการศึกษาในมนุษย์หลายฉบับที่แสดงสัญญาณเชิงบวก ขณะที่วิธีวิจัยและขนาดตัวอย่างยังคงพัฒนาต่อไป

ดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง

กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้