CRISPR/Cas-edited iPSCs and mesenchymal stem cells: a concise review of their potential in thalassemia therapy.

หลักฐานจากการศึกษาในห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง เป็นรากฐานที่ช่วยให้เข้าใจกลไกและศักยภาพก่อนการศึกษาในมนุษย์ต่อไป

• ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
• ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
• ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
• ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
• กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง

บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)

Thalassemia, a prevalent single-gene inherited disorder, relies on hematopoietic stem cell or bone marrow transplantation as its definitive treatment. However, the scarcity of suitable donors and the severe complications from anemia and iron overload pose significant challenges. An immediate need exists for a therapeutic method that addresses both the illness and its associated complications. Advancements in stem cell technology and gene-editing methods, such as clustered regularly interspaced short palindromic repeats along with its associated protein (CRISPR/Cas), offer encouraging prospects for a therapy that could liberate patients from the need for ongoing blood transfusions and iron chelation treatments. The potential of genetic reprogramming using induced pluripotent stem cells (iPSCs) to address thalassemia is highly promising. Furthermore, mesenchymal stem cells (MSCs), recognized for their capacity to self-renew and differentiate into multiple lineages that include bone, cartilage, adipose tissue, and liver, demonstrate potential in alleviating several complications faced by thalassemia patients, including osteoporosis, cirrhosis, heart conditions, respiratory issues, and immune-related disorders. In this review, we synthesize and summarize relevant studies to assess the therapeutic potential and predict the curative effects of these cellular approaches.

ระดับหลักฐาน

หลักฐานจากการศึกษาในห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง เป็นรากฐานที่ช่วยให้เข้าใจกลไกและศักยภาพก่อนการศึกษาในมนุษย์ต่อไป

ดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง

กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้