Human adipose-derived mesenchymal stromal cells injected systemically into GRMD dogs without immunosuppression are able to reach the host muscle and express human dystrophin.

มีการศึกษาในมนุษย์หลายฉบับที่แสดงสัญญาณเชิงบวก ขณะที่วิธีวิจัยและขนาดตัวอย่างยังคงพัฒนาต่อไป

• ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
• ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
• ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
• ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
• กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง

บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)

Duchenne muscular dystrophy (DMD), a lethal X-linked disorder, is the most common and severe form of muscular dystrophies, affecting 1 in 3,500 male births. Mutations in the DMD gene lead to the absence of muscle dystrophin and a progressive degeneration of skeletal muscle. The possibility to treat DMD through cell therapy has been widely investigated. We have previously shown that human adipose-derived stromal cells (hASCs) injected systemically in SJL mice are able to reach and engraft in the host muscle, express human muscle proteins, and ameliorate the functional performance of injected animals without any immunosuppression. However, before starting clinical trials in humans many questions still need to be addressed in preclinical studies, in particular in larger animal models, when available. The best animal model to address these questions is the golden retriever muscular dystrophy (GRMD) dog that reproduces the full spectrum of human DMD. Affected animals carry a mutation that predicts a premature termination codon in exon 8 and a peptide that is 5% the size of normal dystrophin. These dogs present clinical signs within the first weeks and most of them do not survive beyond age two. Here we show the results of local and intravenous injections of hASCs into GRMD dogs, without immunosuppression. We observed that hASCs injected systemically into the dog cephalic vein are ab

ระดับหลักฐาน

มีการศึกษาในมนุษย์หลายฉบับที่แสดงสัญญาณเชิงบวก ขณะที่วิธีวิจัยและขนาดตัวอย่างยังคงพัฒนาต่อไป

ดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง

กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้