Lentiviral-transduced human mesenchymal stem cells persistently express therapeutic levels of enzyme in a xenotransplantation model of human disease
Meyerrose TE., Roberts M., Ohlemiller KK., Vogler CA., Wirthlin L., Nolta JA.
การศึกษาไปข้างหน้า ตีพิมพ์ในวารสาร Stem Cells ปี 2008 — สรุปอัตโนมัติจากบทคัดย่อ PubMed
มีหลักฐานในมนุษย์ระยะต้น เช่น case series หรือกลุ่มตัวอย่างขนาดเล็ก ที่กำลังสำรวจประโยชน์ที่เป็นไปได้
- ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
- ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
- ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
- ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
- กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง
ข้อมูลหน้านี้ดึงมาจากฐานข้อมูล PubMed โดยตรง คำอธิบายภาษาไทยเป็นสรุปอัตโนมัติจากข้อมูลบรรณานุกรมและบทคัดย่อ ไม่ใช่การแปลทั้งฉบับ และไม่ใช่คำแนะนำทางการแพทย์
- ประเภทการศึกษา
- การศึกษาไปข้างหน้า
- วารสาร
- Stem Cells (2008)
- จำนวนผู้เข้าร่วม (จากบทคัดย่อ)
- —
- แหล่งข้อมูล
- Europe PMC
- PMID
- 18436861
- PMCID
- PMC2736639
- DOI
- 10.1634/stemcells.2008-0008
- จำนวนการอ้างอิง
- 70
บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)
Bone marrow-derived mesenchymal stem cells (MSCs) are a promising platform for cell- and gene-based treatment of inherited and acquired disorders. We recently showed that human MSCs distribute widely in a murine xenotransplantation model. In the current study, we have determined the distribution, persistence, and ability of lentivirally transduced human MSCs to express therapeutic levels of enzyme in a xenotransplantation model of human disease (nonobese diabetic severe combined immunodeficient mucopolysaccharidosis type VII [NOD-SCID MPSVII]). Primary human bone marrow-derived MSCs were transduced ex vivo with a lentiviral vector expressing either enhanced green fluorescent protein or the lysosomal enzyme beta-glucuronidase (MSCs-GUSB). Lentiviral transduction did not affect any in vitro parameters of MSC function or potency. One million cells from each population were transplanted intraperitoneally into separate groups of neonatal NOD-SCID MPSVII mice. Transduced MSCs persisted in the animals that underwent transplantation, and comparable numbers of donor MSCs were detected at 2 and 4 months after transplantation in multiple organs. MSCs-GUSB expressed therapeutic levels of protein in the recipients, raising circulating serum levels of GUSB to nearly 40% of normal. This level of circulating enzyme was sufficient to normalize the secondary elevation of other lysosomal enzymes
สิ่งที่งานวิจัยนี้ไม่ได้พิสูจน์
- • งานวิจัยนี้ไม่ได้พิสูจน์ว่า SVF เป็นการรักษาที่ได้รับการรับรอง หรือใช้แทนการรักษามาตรฐานได้
ระดับหลักฐาน
มีหลักฐานในมนุษย์ระยะต้น เช่น case series หรือกลุ่มตัวอย่างขนาดเล็ก ที่กำลังสำรวจประโยชน์ที่เป็นไปได้
ดูวิธีจัดระดับหลักฐานดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง
กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้