Mesenchymal Stem Cell Therapy for Hutchinson-Gilford Progeria: Improvements in Arterial Stiffness and Bone Mineral Density in a Single Case

มีหลักฐานในมนุษย์ระยะต้น เช่น case series หรือกลุ่มตัวอย่างขนาดเล็ก ที่กำลังสำรวจประโยชน์ที่เป็นไปได้

• ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
• ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
• ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
• ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
• กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง

บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)

Background/objectives Hutchinson-Gilford progeria syndrome (HGPS) is a rare genetic disorder that cause premature aging due to LMNA mutations and progerin accumulation. Although lonafarnib, an FDA-approved farnesyltransferase inhibitor, offers modest extension of life, the disease remains progressive. As progeria is associated with stem cell depletion and mesenchymal stem cell (MSC) therapy has shown efficacy in treating atherosclerosis, we aimed to evaluate its efficacy and safety in HGPS. Methods A 7-year-old male with classic HGPS and preexisting severe cerebrovascular disease received four intravenous infusion of bone marrow-derived MSCs (2.5 × 10⁵ cells/kg) over 8 months. Growth, metabolic, cardiovascular, musculoskeletal, auditory, and inflammatory cytokines were monitored throughout the study. Prophylactic enoxaparin was administered to prevent vascular complications. Results MSC therapy was associated with improved lean body mass (11.5%), bone mineral density (L-spine z-score: 0.55 → 2.03), reduced arterial stiffness (9.98% reductionin pulse wave velocity), joint range of motion, dentition, and decreased sICAM-1 levels. However, Cardiovascular deterioration continued, and the patient passed away 10 months after the fourth dose, likely due to progression of the underlying vascular disease. No severe adverse effects were attributed to MSC therapy. Conclusions MSC therapy

ระดับหลักฐาน

มีหลักฐานในมนุษย์ระยะต้น เช่น case series หรือกลุ่มตัวอย่างขนาดเล็ก ที่กำลังสำรวจประโยชน์ที่เป็นไปได้

ดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง

กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้