One SQ HEDGES DNA vector only dose produces durable hGLA or anti-SARS-CoV-2 mAb therapeutic serum protein levels

มีหลักฐานในมนุษย์ระยะต้น เช่น case series หรือกลุ่มตัวอย่างขนาดเล็ก ที่กำลังสำรวจประโยชน์ที่เป็นไปได้

• ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
• ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
• ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
• ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
• กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง

บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)

It is estimated that ~2 billion people worldwide cannot afford even basic medicines. Bioreactor-produced recombinant protein therapies (BRPTs), among the world's most-expensive medicines, have revolutionized treatment of a wide-spectrum of human-diseases, particularly the ~ 7,000 incurable, rare human single-protein, monogenic-deficiency diseases. Currently, BRPT are limited by toxicity, immunogenicity, short protein T1/2s and high-cost, creating a worldwide access-gap between those who can afford BRPTs versus those who cannot. Fabry disease (FD) is a monogenic deficiency disease caused by pathogenic-variants of the galactosidase-a (GLA) gene. FD damages heart, kidneys, CNS, gastrointestinal tract, and eyes. State-of-the-art anti-FD therapy, hGLA enzyme-replacement-therapy (ERT), requires bi-weekly IV infusions lifelong, costing ~ $200,000 per-patient per-year. High-lifetime costs can cause significant numbers of FD patients to permanently discontinue hGLA-ERT, thereby accelerating FD progression, which can lead to premature-death. Subcutaneously administered plasmid DNA alone has not been previously reported to transfect subcutaneous fat. Here we show one Subcutaneous Administration of HEDGES DNA vectors Alone (SAHDA) encoding the wildtype hGLA protein safely produces durable hGLA serum protein levels in the 1-10 ng/mL normal human hGLA range in immunocompetent mice. Unexpecte

ระดับหลักฐาน

มีหลักฐานในมนุษย์ระยะต้น เช่น case series หรือกลุ่มตัวอย่างขนาดเล็ก ที่กำลังสำรวจประโยชน์ที่เป็นไปได้

ดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง

กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้