An open-label phase 1 clinical trial of the allogeneic side population adipose-derived mesenchymal stem cells in SMA type 1 patients.

มีการศึกษาในมนุษย์หลายฉบับที่แสดงสัญญาณเชิงบวก ขณะที่วิธีวิจัยและขนาดตัวอย่างยังคงพัฒนาต่อไป

• ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
• ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
• ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
• ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
• กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง

บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)

Introduction Spinal muscular atrophy (SMA), an autosomal recessive neurodegenerative disorder of alpha motor neurons of spinal cord associated with progressive muscle weakness and hypotonia, is the most common genetic cause of infant mortality. Although there is few promising treatment for SMA, but the field of translational research is active in it, and stem cell-based therapy clinical trials or case studies are ongoing. Combination of different therapeutic approaches for noncurative treatments may increase their effectiveness and compliance of patients. We present a phase 1 clinical trial in patients with SMA1 who received side population adipose-derived mesenchymal stem cells (SPADMSCs). Methods The intervention group received three intrathecal administrations of escalating doses of SPADMSCs and followed until 24 months or the survival time. The safety analysis was assessed by controlling the side effects and efficacy evaluations performed by the Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE), Ballard score, and electrodiagnostic (EDX) evaluation. These evaluations were performed before intervention and at the end of the follow-up. Results The treatment was safe and well tolerated, without any adverse event related to the stem cell administration. One of the patients in the intervention group was alive after 24 months of study follow-up. He is a non-sitter 62-month-old b

ระดับหลักฐาน

มีการศึกษาในมนุษย์หลายฉบับที่แสดงสัญญาณเชิงบวก ขณะที่วิธีวิจัยและขนาดตัวอย่างยังคงพัฒนาต่อไป

ดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง

กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้