Safety and biodistribution of intrathecal administration of mesenchymal stem cells (MSCs) and neurotrophin-releasing nanoparticles in a porcine CSF-guided delivery model for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) drug disco

หลักฐานจากการศึกษาในห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง เป็นรากฐานที่ช่วยให้เข้าใจกลไกและศักยภาพก่อนการศึกษาในมนุษย์ต่อไป

• ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
• ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
• ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
• ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
• กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง

บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a multifactorial neurodegenerative disorder that complicates the identification of effective therapeutic targets. The potential of stem cells and neurotrophins as promising candidates has become increasingly evident, owing to their neuroprotective and anti-inflammatory properties. In this study, a preclinical evaluation of the safety and biodistribution of mesenchymal stromal/stem cells (MSCs) combined with neurotrophin-releasing polyelectrolyte nanoparticles (NTs) was conducted in a porcine intrathecal delivery model relevant to ALS therapy development. Four groups of male pigs were administered saline with NTs, adipose-derived stem cells (ASCs) with NTs, Wharton's jelly-derived MSCs (WJ-MSCs) with NTs, or spinal puncture only. The safety of the treatment was assessed using magnetic resonance imaging (MRI), haematological and biochemical analyses, cerebrospinal fluid profiling, and histology. No adverse effects or significant systemic alterations were observed. It is noteworthy that C-reactive protein levels diminished following NT and NT-MSC administration, suggesting a systemic anti-inflammatory effect. The migration of MSCs was facilitated by cerebrospinal fluid, leading to their accumulation around the spinal cord and brain parenchyma. The present findings demonstrate short-term safety and biodistribution patterns following intratheca

ระดับหลักฐาน

หลักฐานจากการศึกษาในห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง เป็นรากฐานที่ช่วยให้เข้าใจกลไกและศักยภาพก่อนการศึกษาในมนุษย์ต่อไป

ดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง

กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้