Systematic Review of the Preclinical Technology Readiness of Orthopedic Gene Therapy and Outlook for Clinical Translation

มีงานวิจัยในมนุษย์ที่มีคุณภาพค่อนข้างสูงเมื่อเทียบกับหัวข้ออื่นในฐานข้อมูลนี้ เช่น RCT หรือ Systematic Review หลายฉบับ แต่ไม่ได้หมายความว่าเป็นการรักษามาตรฐานหรือได้รับการรับรอง

• ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
• ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
• ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
• ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
• กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง

บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)

Bone defects and improper healing of fractures are an increasing public health burden, and there is an unmet clinical need in their successful repair. Gene therapy has been proposed as a possible approach to improve or augment bone healing with the potential to provide true functional regeneration. While large numbers of studies have been performed in vitro or in vivo in small animal models that support the use of gene therapy for bone repair, these systems do not recapitulate several key features of a critical or complex fracture environment. Larger animal models are therefore a key step on the path to clinical translation of the technology. Herein, the current state of orthopedic gene therapy research in preclinical large animal models was investigated based on performed large animal studies. A summary and an outlook regarding current clinical studies in this sector are provided. It was found that the results found in the current research literature were generally positive but highly methodologically inconsistent, rendering a comparison difficult. Additionally, factors vital for translation have not been thoroughly addressed in these model systems, and the risk of bias was high in all reviewed publications. These limitations directly impact clinical translation of gene therapeutic approaches due to lack of comparability, inability to demonstrate non-inferiority or equivalence

ระดับหลักฐาน

มีงานวิจัยในมนุษย์ที่มีคุณภาพค่อนข้างสูงเมื่อเทียบกับหัวข้ออื่นในฐานข้อมูลนี้ เช่น RCT หรือ Systematic Review หลายฉบับ แต่ไม่ได้หมายความว่าเป็นการรักษามาตรฐานหรือได้รับการรับรอง

ดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง

กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้