Canine models of Duchenne muscular dystrophy and their use in therapeutic strategies

หลักฐานจากการศึกษาในห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง เป็นรากฐานที่ช่วยให้เข้าใจกลไกและศักยภาพก่อนการศึกษาในมนุษย์ต่อไป

• ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
• ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
• ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
• ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
• กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง

บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked recessive disorder in which the loss of dystrophin causes progressive degeneration of skeletal and cardiac muscle. Potential therapies that carry substantial risk, such as gene- and cell-based approaches, must first be tested in animal models, notably the mdx mouse and several dystrophin-deficient breeds of dogs, including golden retriever muscular dystrophy (GRMD). Affected dogs have a more severe phenotype, in keeping with that of DMD, so may better predict disease pathogenesis and treatment efficacy. Various phenotypic tests have been developed to characterize disease progression in the GRMD model. These biomarkers range from measures of strength and joint contractures to magnetic resonance imaging. Some of these tests are routinely used in clinical veterinary practice, while others require specialized equipment and expertise. By comparing serial measurements from treated and untreated groups, one can document improvement or delayed progression of disease. Potential treatments for DMD may be broadly categorized as molecular, cellular, or pharmacologic. The GRMD model has increasingly been used to assess efficacy of a range of these therapies. A number of these studies have provided largely general proof-of-concept for the treatment under study. Others have demonstrated efficacy using the biomarkers discussed. Importantly, just

ระดับหลักฐาน

หลักฐานจากการศึกษาในห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง เป็นรากฐานที่ช่วยให้เข้าใจกลไกและศักยภาพก่อนการศึกษาในมนุษย์ต่อไป

ดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง

กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้