Co-Transplantation of Bone Marrow-MSCs and Myogenic Stem/Progenitor Cells from Adult Donors Improves Muscle Function of Patients with Duchenne Muscular Dystrophy

มีหลักฐานในมนุษย์ระยะต้น เช่น case series หรือกลุ่มตัวอย่างขนาดเล็ก ที่กำลังสำรวจประโยชน์ที่เป็นไปได้

• ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
• ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
• ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
• ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
• กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง

บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a genetic disorder associated with a progressive deficiency of dystrophin that leads to skeletal muscle degeneration. In this study, we tested the hypothesis that a co-transplantation of two stem/progenitor cell populations, namely bone marrow-derived mesenchymal stem cells (BM-MSCs) and skeletal muscle-derived stem/progenitor cells (SM-SPCs), directly into the dystrophic muscle can improve the skeletal muscle function of DMD patients. Three patients diagnosed with DMD, confirmed by the dystrophin gene mutation, were enrolled into a study approved by the local Bioethics Committee (no. 79/2015). Stem/progenitor cells collected from bone marrow and skeletal muscles of related healthy donors, based on HLA matched antigens, were expanded in a closed MC3 cell culture system. A simultaneous co‑transplantation of BM-MSCs and SM-SPCs was performed directly into the biceps brachii (two patients) and gastrocnemius (one patient). During a six‑month follow‑up, the patients were examined with electromyography (EMG) and monitored for blood kinase creatine level. Muscle biopsies were examined with histology and assessed for dystrophin at the mRNA and protein level. A panel of 27 cytokines was analysed with multiplex ELISA. We did not observe any adverse effects after the intramuscular administration of cells. The efficacy of BM‑MSC and SM‑SPC application w

ระดับหลักฐาน

มีหลักฐานในมนุษย์ระยะต้น เช่น case series หรือกลุ่มตัวอย่างขนาดเล็ก ที่กำลังสำรวจประโยชน์ที่เป็นไปได้

ดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง

กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้