The Efficacy of Naïve versus Modified Mesenchymal Stem Cells in Improving Muscle Function in Duchenne Muscular Dystrophy: A Systematic Review

มีงานวิจัยในมนุษย์ที่มีคุณภาพค่อนข้างสูงเมื่อเทียบกับหัวข้ออื่นในฐานข้อมูลนี้ เช่น RCT หรือ Systematic Review หลายฉบับ แต่ไม่ได้หมายความว่าเป็นการรักษามาตรฐานหรือได้รับการรับรอง

• ระดับ A · หลักฐานทางคลินิกค่อนข้างแข็งแรง
• ระดับ B · หลักฐานทางคลินิกที่กำลังเติบโตและมีสัญญาณเชิงบวก
• ระดับ C · งานวิจัยในมนุษย์ระยะต้นที่กำลังสำรวจประโยชน์
• ระดับ D · รากฐานทางวิทยาศาสตร์จากห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง
• กำลังศึกษาเพิ่มเติม · หัวข้อใหม่ที่นักวิจัยกำลังสำรวจอย่างต่อเนื่อง

บทคัดย่อ (ต้นฉบับภาษาอังกฤษ)

As one of the most common genetic conditions, Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a fatal disease caused by a recessive mutation resulting in muscle weakness in both voluntary and involuntary muscles and, eventually, in death because of cardiovascular failure. Currently, there is no pharmacologically curative treatment of DMD, but there is evidence supporting that mesenchymal stem cells (MSCs) are a novel solution for treating DMD. This systematic review focused on elucidating the therapeutic efficacy of MSCs on the DMD in vivo model. A key issue of previous studies was the material-choice, naïve MSCs or modified MSCs; modified MSCs are activated by culture methods or genetic modification. In summary, MSCs seem to improve pulmonary and cardiac functions and thereby improve survival regardless of them being naïve or modified. The improved function of distal skeletal muscles was observed only with primed MSCs treatment but not naïve MSCs. While MSCs can provide significant benefits to DMD mouse models, there is little to no data on the results in human patients. Due to the limited number of human studies, the differences in study design, and the insufficient understanding of mechanisms of action, more rigorous comparative trials are needed to elucidate which types of MSCs and modifications have optimal therapeutic potential.

ระดับหลักฐาน

มีงานวิจัยในมนุษย์ที่มีคุณภาพค่อนข้างสูงเมื่อเทียบกับหัวข้ออื่นในฐานข้อมูลนี้ เช่น RCT หรือ Systematic Review หลายฉบับ แต่ไม่ได้หมายความว่าเป็นการรักษามาตรฐานหรือได้รับการรับรอง

ดูงานวิจัยทั้งหมดที่เกี่ยวข้อง

กรองห้องสมุดงานวิจัยด้วยชื่อเรื่อง ชื่อผู้เขียน หรือปีที่ตีพิมพ์ของงานวิจัยนี้